脐带血临床治疗的成功案例逐年增多,脐带血的医学临床价值也在实践中不断被显现。但是有很多人对“储存脐带血的意义”、“脐带血的使用率”、“自体移植的优势”等问题存在很多疑问。
针对这些问题,山东省千佛山医院主任王红美博士就“脐带血的临床应用”发表学术报告,并分享了最新的医疗研究成果以及移植案例,并对脐带血未来的应用发展提出了展望。
王红美主任
王红美,女,主任医师,博士研究生,医学博士,山东省微量元素科学研究会儿童健康专业委员会委员、中国免疫学会终身会员、临床医学荟萃杂志编委。
擅长:儿科常见病/小儿血液疾病/小儿良恶性肿瘤/小儿造血干细胞移植/小儿内分泌疾病/部分疑难杂症:包括小儿不明原因的发热/消瘦/肝脾肿大/肝损害/黄疸等。
案例回顾
2018年9月,6岁的宸宸(化名)偶然出现面部瘀斑,经过骨髓穿刺及活检检查,确诊再生障碍性贫血。服用环孢素治疗期间,小宸宸的血象依然未见起色,并逐渐开始出现输血依赖和难以控制的感染。移植前宸宸先后经历了肛周脓肿、创口感染、严重的肠道感染,脓毒血症,高烧不退并开始便血。
2018年12月30日,在王红美主任的建议下,宸宸接受了自体脐带血移植,此后宸宸再也没有出现过发烧,精神一天天好起来,可以大口的吃饭,香甜的睡觉,肛门的手术创口也一天天恢复。
2019年2月18日,小宸宸返回小儿血液内分泌科病房后半月,所有化验指标均已达到正常,终于顺利出院!
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从您的角度上来讲,储存脐带血对一个家庭的意义究竟是什么?
答:就我刚才讲的这个例子,大家可以看出来,我们这个6岁的小患者,如果没有储存自体脐带血的话,这场浩劫很难熬过得去,但是正因为他储存了自体脐带血,在疾病正好需要的时候,顺利进行了自体脐血移植,他才能够得以重生。
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针对社会上很多人认为脐带血使用率低没必要存的问题,您怎么看?
答:很多人问过我脐带血使用率的问题,脐带血移植往往治疗的是一些难治的血液系统疾病,先天免疫缺陷和遗传代谢疾病,而自体脐血移植更多是治疗实体瘤 、血液疾病等。目前使用脐带血治疗的患者比较多,一旦用上就能够救命,当然我们不希望能用上,但是如果你发生这种意外情况时,它可能会挽救一个家庭,我想这就是自体脐血储存的意义。再就是随着科研的进步,自体脐血可以治疗脑瘫、自闭症、组织的修复。譬如缺氧性脑病、心梗、肝脏的损伤等等修复方面的应用,还有脑部神经系统疾病,随着科研的进步,脐带血的利用越来越多,存储后将来应用的几率很大,如果经济条件允许, 建议每个家庭都储存脐带血。
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对于脐带血,国内外的专家观点和使用情况有什么不同?
答:国内外专家的观点基本一致,脐带血有很多的潜能还没有被完全发掘出来。现在临床上比较成熟的就是脐带血用于造血干细胞移植,来治疗造血系统的疾病、缺陷性疾病 、遗传代谢性疾病。脐带血移植第一人库尔兹伯格,最早用脐带血移植治疗范可尼贫血,后来又转向治疗自闭症、脑瘫。脐带血的应用越来越多,而国内也相继开始做这方面的研究,来印证库尔兹伯格的发现。国内国外的观点基本一致,脐带血的潜能很多,应用还需要进一步发掘,国内外治疗的疾病也是类似的,日本应用的更多一些。国内安徽省立医院做的比较多 ,但是总的数目也在增多,我们现在对一些白血病、免疫缺陷的孩子,也会首选脐血移植。
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您最近做了一例自体移植的案例,您能介绍一下自体移植和异体移植有什么不同吗?
答:自体移植和异体移植确实有很大的不同,一方面是它需要的细胞数较少,我们做异体移植 ,要求MSC单个核细胞数大于3.5×10^7/公斤,而CD34最好是大于1.5×10^5/公斤,但是自体移植细胞数可以明显的降低,比如案例中的这个孩子,他的CD34是0.5×10^7/公斤,才达到异体移植的1/3左右他就能植入了,需要的细胞数相对是少的。第二个是没有排异,因为是自体的东西,所以没有排异,移植后不需要用抗排异药物,这也是个非常大的优势。不需要抗排异药,一是减少药物的副作用,更重要的是感染发生率低,尤其对伴有感染的孩子是非常好的。自体脐血移植需要的预处理方案比较轻,预处理其实就是给孩子用一些化疗药,然后让他的骨髓和免疫系统都收到打击,能够容纳这个输进来的干细胞。预处理方案轻了以后,对孩子的脏器损伤也比较小,所以综合来说,自体脐带血移植对脏器损伤小、相对植入潜能强大,还有不需要用抗排异药物,所以对于一个比较衰弱的,并发重症感染的孩子,自体脐带血移植是一种救命的方式。如果孩子情况比较好,当然孩子将来生活质量也非常好,恢复得也非常快。就像我们做的这个自体脐血移植的孩子,现在移植后四个月来复查的时候,他的血项、各个脏器的功能、免疫的检查基本都是恢复正常的,那这个孩子今年9月就可以和正常小朋友一样上学了。如果不是自体脐血移植的话,还要用药物抗排异 他的免疫力是恢复不过来的,还有他脏器功能的损伤多多少少也是会有的,所以我觉得自体脐带血移植是有优势的。
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现在除了我们最常见的血液系统的疾病以外,目前脐带血研究方面还有哪些最新的成果和应用前景?
答:这几年脐血的应用研究确实还是非常多的,除了治疗血液系统的疾病,再就是治疗脑瘫,我觉得相对比较成熟。国外的库尔兹伯格在做一些基础研究,并且已经在做二期临床,国内广州那边做的非常多的,他们把自体脐带血输给患儿,做一些神经系统的评分,做影像检查,发现这些孩子的认知、运动等能力明显提升。还有就是治疗自闭症,相对国内开展的也非常多,包括我们济南很多医院也做了很多的这种病例,患儿应用脐带血以后,他的交流能力、交往能力有明显地提升。还有对脏器损伤的修复,比如对严重的肝损伤效果还是不错的,临床用的相对比较成熟。还有对心梗的治疗,我认为也是目前在心内科、内外科比较热的,他们做很多的临床实验。还有对大脑损伤的治疗,像缺氧缺血性脑病,大家也取得了很好的前景。目前我们儿科还想开展脐带血治疗支气管肺发育不良的早产儿 ,因为支气管发育不好,患儿用呼吸机以后非常难脱机,他们也想试用这个治疗方式,有些医院已经做了,感觉临床效果不错,所以我们这边也想开一些临床实验。
应用前景方面,大家在做的,就是通过基因编辑技术,比如这个孩子有先天性的疾病 ,基因有问题,那我们在体外通过基因编辑,把这个有问题的基因修复好,修复好以后再通过自体移植,把好的细胞回输给他,这样来治疗先天性疾病。这也是个非常有前景的治疗,因为之前我们都是用一些病毒做载体,把一些正常的基因带进去,总是不可避免的会有一些病毒的激活、甚至肿瘤发生的潜在危害。那如果这个成功的话,应该是非常有前景的,现在这个实验研究效果非常好,很多临床医生想做这方面的研究,还有对疾病预测的研究,比如说我得了某种疾病,我可以把我以前留存的脐带血拿出来对比,看看是哪些地方出了问题 ,也可能找到一些疾病的发病机制,是后天的原因还是先天的原因,我觉得这对人类疾病的发现和治疗,会有非常大的贡献。