横膈膜将胸腹部分开,控制着肺部的吸气和呼气能力。当横膈膜无法正常形成时,就会发生CDH。腹部器官进入胸腔,导致肺部生长异常。
在美国,每2500名新生儿中就有1人受到CDH影响,其中大约一半的病例病情严重。严重的CDH有50%的死亡风险,同时由于生命最初几周内氧气水平低,还会导致大脑异常和延迟风险的增加。
UTHealth McGovern 医学院小儿外科 Matthew Harting 博士说:“目前,没有任何治疗方法可以保护CDH患儿免受神经系统损伤的影响,而他们原本拥有健康的大脑。我很幸运能够为这些患者及其家属提供一种新疗法,目前我们正在通过临床试验评估这种疗法对CDH患儿的益处。CDH患儿只是幸存下来是远远不够的,我们希望通过努力帮助CDH孩子在接受新疗法后尽可能达到其最大潜力,获得最高的生活质量。”
由美国食品和药物管理局(FDA)批准的这项 I 期临床试验将评估治疗的安全性和有效性,测量神经和发育结果。该研究还将评估细胞治疗对肺动脉高压进展的潜在影响,这是CDH患者在新生儿期面临的主要挑战。
从孩子自己的脐带血中提取的干细胞将在出生后6天内最多分4次重新注入。这些细胞在 Evelyn Griffin 干细胞实验室内进行分离、处理和质量控制,该实验室是一家经过美国食品和药物管理局认证的cGMP机构。这项研究得到了德克萨斯医学中心赞助的临床试验基金支持。研究小组将跟踪患儿的进展,出院后常规门诊随访到2岁。
McGovern医学院的跨学科CDH团队隶属于儿童纪念赫尔曼医院,参与治疗这一复杂疾病的专家包括产科医生、母胎医学专家、新生儿科医生、儿外科医生、儿科医生、营养师、护士等。该团队还将与UTHealth胎儿中心和Hermann儿童纪念医院合作。
“这项试验只是我们为CDH患者提供最先进的治疗方法之一,这些患者无法在其他任何地方接受这种特殊的治疗。”Harting 博士说。