IPEX由FoxP3蛋白突变引起，该蛋白是造血干细胞转变为调节性T细胞所必需的。基于此，来自加州大学洛杉矶分校的研究人员尝试通过干预造血干细胞来修复这种致命的自身免疫综合征的基因突变。为了使正常的FoxP3基因插入到造血干细胞基因组的适当位置，研究人员使用了病毒载体工具，可以将遗传信息携带到目的细胞的细胞核，而不会引起病毒感染。研究人员设计了适用的病毒载体，使该基因只在调节性T细胞中启动，而不会在其他类型细胞中启动。研究人员还将IPEX靶向载体植入人造血干细胞，然后将这些细胞导入没有免疫系统的小鼠体内。结果显示，人类造血干细胞能够在小鼠体内产生启动载体的调节性T细胞，且所有小鼠在接受改造后的造血干细胞治疗后其IPEX症状几乎都消失了。

研究人员设想，从IPEX患者的骨髓中获取造血干细胞，然后使用IPEX靶向载体在实验室中纠正FoxP3突变，患者再接受自己校正后的造血干细胞移植，理论上就能获得持续的、正常的调节性T细胞，从而达到治疗疾病的目的。